martes, 16 de julio de 2013

Las enfermedades más raras del mundo

Mientras tú te quejas por un resfriado o por la aparición de un grano en la frente, existen personas que luchan contra padecimientos tan extraños -y complicados- que hasta a la medicina le cuesta trabajo clasificarlos. Recorre con nosotros este catálogo insólito.

Por Carlos Valerio
Revista CONOZCA MÁS Nº 24/06 de Junio de 2013


Según la Unión Europea, una enfermedad rara es aquella que afecta a sólo cinco individuos de cada 10,000, es decir, a menos de .05% de la población. Actualmente, existen poco más de 7,000 enfermedades descritas, de las cuales 80% son de origen genético. La mayoría no tiene cura y, en conjunto, son graves, crónicas, degenerativas y mortales.
Aproximadamente sólo 400 de todas las enfermedades raras existentes tienen tratamiento, la travesía incrementa considerablemente. Para muchos, la única alternativa es resignarse a una vida breve.
Invertir en recursos económicos y científicos es crucial para brindar soluciones inteligentes, con el objetivo de que mejoren las condiciones de este problema, aunque en muchos casos, es económicamente inviable buscar tratamientos debido al bajo número de casos -incluso no habría suficientes sujetos para la investigación-. "Aunque son poco frecuentes, su repercusión es altísima. Hasta este momento se le está dando importancia a algo que siempre ha existido, pero apenas estamos analizando el impacto de estos padecimientos. Si no se realiza la exploración oportuna, vamos a tener una sociedad crecientemente discapacitada y afectada", asegura el doctor Jesús Navarro, especialista en enfermedades raras, quien también recalca que nadie se encuentra exento de desarrollar anomalías corporales. "Los factores ambientales, como el uso indiscriminado de medicamentos, pesticidas, fertilizantes y la radiación, pueden alterar el estado de la salud de la población y de su descendencia. Todos los habitantes del planeta pueden presentar, en cualquier momento, una falla".

LA ESPERANZA NO MUERE
Hoy día la ciencia progresa a un ritmo lento, pero seguro. Cada mes se autorizan entre 10 y 12 protocolos para aplicar medicamentos en contra de estos casos y los avances han aumentado la expectativa de vida de muchos pacientes. "Como sociedad, el conocimiento del genoma humano ha llevado a que conozcamos más sobre las fallas genéticas. Puedo atreverme a decir que en este momento nadie se muere sin tener un diagnóstico molecular. Creo que para allá va la medicina. La investigación tendrá que fusionarse con la ingeniería genética para evitar la aparición de estas enfermedades", asegura.


SÍNDROME DE LA BELLA DURMIENTE
El Síndrome de Kleine-Levin es un desorden neuroló-gico caracterizado por episodios recurrentes de sueño (hipersomnia), que pueden durar de 18 horas hasta dos semanas. Afecta principalmente a varones adolescentes, que también presentan síntomas como irritabilidad, agresividad, depresión, atracones, desorientación, hipersexualidad e incluso alucinaciones -sin embargo, pueden pasar periodos largos libres de cualquier manifestación-. Su causa es desconocida.

Nicole Delian, de 17 años, quien sufre una extraña enfermedad que le provoca que pase entre 18 a 19 horas dormida. Esta joven, que vive con sus padres en North Fayette, Pensilvania (Estados Unidos), es una de las 1.000 personas en el mundo que padece esta enfermedad.

INSENSIBILIDAD CONGÉNITA AL DOLOR CON ANHIDROSIS
¿Te imaginas no sentir dolor, calor o frío? Aunque suene atractivo, los afectados lo describen como un infierno. Esta anomalía hereditaria poco frecuente inhibe cualquier estímulo nervioso debido a un defecto en las vías sensitivas. Los pacientes presentan episodios recurrentes de fiebre, anhidrosis (falta de sudoración), relraso mental leve y daños corporales involuntarios. Es común que los afectados mueran por accidentes en la infancia (como tirarse de un tercer piso, meter la mano al fuego, etc., pues al no 'aprender' qué es dañino, se provocan lesiones sin darse cuenta). Actualmente no existe cura.

Roberto Salazar es un niño de 7 años de apariencia perfectamente normal.
Es incapaz de sentir dolor.

Los familiares de los enfermos de anhidrosis saben que el mundo sin dolor es un infierno. Si no los vigilan de cerca, los niños se automutilan a la menor distracción.

SÍNDROME DEL HOMBRE LOBO
La hipertricosis es una condición rara en la que toda -o gran parte- del cuerpo se encuentra cubierta de pelo. Generalmente es hereditaria, pero puede desarrollarse de manera espontánea. Aunque no existe cura, el tratamiento común incluye la depilación temporal o permanente. Desde tiempos medievales se han registrado únicamente 50 casos y muchos creen que está vinculada al mito del hombre lobo.


SÍNDROME DE PROTEUS
Esta enfermedad congénita -bautizada en honor al dios griego, Proteo, que podía cambiar de forma- causa un crecimiento excesivo de la piel y un desarrollo óseo anormal, frecuentemente acompañado por tumores. Desde que Michael Cohén la describió en 1979, sólo se han descrito poco más de 200 casos en todo el mundo. Investigaciones recientes afirman quejoseph Merrick, conocido como "El Hombre Elefante', padecía esta afección. Actualmente es debatido si el uso de rapamicina representa un tratamiento efectivo.


SÍNDROME DE MOEBIUS
La vida sin sonrisas debe ser difícil. Este síndrome se presenta como un modo congénito de parálisis oculofacial que a la fecha ha afectado a poco más de 300 individuos. Los signos que dominan el cuadro clínico son: ausencia de expresión facial, incapacidad para sonreír, ausencia de parpadeo y limitación de los movimientos laterales de los ojos. La supervivencia suele ser buena, ya que por lo general no afecta órgano vital alguno. Si bien no hay cura, muchos se someten a intervenciones quirúrgicas estéticas.




FIBRODISPLASIA OSIFICANTE PROGRESIVA
No es necesario ver fijamente los ojos de Medusa. Las personas que se 'convierten en piedra' padecen FOR una enfermedad hereditaria que provoca una osificación de los músculos esqueléticos, tendones y ligamentos -básicamente se convierten en hueso-. Uno de los casos más famosos fue el de Harry Eastlack, quien antes de cumplir 40 años se osificó por completo -sólo podía mover sus labios-. No tiene cura.

EPIDERMODISPLASIA VERRUCIFORME
A los 35 años, Dede Koswara notó que de sus manos y pies surgían unos tejidos similares a las raíces de los árboles. Tras varias pruebas, los médicos detectaron que el joven indonesio sufría una condición extraña llamada epidermodisplasia verruciforme. Esta enfermedad genética impide al portador estructurar una adecuada respuesta inmunológica contra determinados tipos del virus del papiloma humano (VPH) y provoca el desarrollo de escamas y pápulas en el cuerpo. Hasta la fecha no existe un medicamento efectivo para tratarla.


ICTIOSIS ARLEQUÍN
La forma de ictiosis (piel seca y escamosa) congénita más grave debe su nombre a que el aspecto de los afectados emula un disfraz de arlequín. Se caracteriza por a presencia, al nacer, de escamas grandes y rojizas con aspecto de placas por todo el cuerpo, asociadas a ectropión severo (cuando el borde de uno de los párpados se pliega en dirección opuesta a la superficie del ojo). Aunque es una anomalía severa, existen opciones de tratamiento y algunos afectados han logrado sobrevivir. Se estima que su prevalencia es inferior a 1/1.000.000 individuos.



PROGERÍA
El curioso caso de Benjamín Button a la inversa. Este índrome es un trastorno caracterizado por un enveje-¡miento prematuro de inicio postnatal. Las caracte-sticas principales incluyen alopecia, piel seca y arrugada. ausencia de grasa subcutánea, rigidez articular, raneo de gran tamaño y baja estatura, entre otras. Al no existir una cura -ni tratamiento-, las personas que 1 padecen no exceden los 13 ó 15 años de vida. Su incidencia es de uno en cuatro millones de nacimientos. Actualmente existen 80 casos conocidos.


PORFIRIAS
Es un grupo de trastornos hereditarios en los cuales una parte importante de la hemoglobina no se produce de modo apropiado. Los síntomas son: cólicos, sensibilidad a la luz, problemas con el sistema nervioso y la coloración púrpura de las heces y la orina. Se trata con inyecciones de hematina, analgésicos y propalen. Antiguamente muchos afectados recurrían a la ingesta de sangre, lo cual, aunado a la sintomatología, fomentó la historia de vampiros y hombres lobo.



ELEFANTIASIS
Caracterizado por el aumento de algunas partes corporales, en particular las extremidades y los órganos genitales externos. Es causada por la obstrucción de vasos linfáticos que resulta de la acumulación del fluido 'linfa' en las áreas afectadas. En algunos sitios tropicales es originada por una enfermedad parasitaria conocida como filariasis. Aunque hay 40 millones de personas desfiguradas e incapacitadas por la enfermedad, es rara e inexistente en la mayor parte del planeta. Afortunadamente existen fármacos para tratarla.



FETUS IN FETU
Esta enfermedad es una condición muy rara en la cual un feto malformado se aloja en el abdomen de su gemelo. Ocurre en uno de cada 500,000 nacimientos y el producto se define como un ser que no tiene órganos internos funcionales, pero sí algunas características variables, como cavidad craneal, manos y hasta piernas. Es considerado un tumor y representa riesgo potencial para su hospedador pues se alimenta de éste.



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